Cellectis annonce sa transformation stratégique en société d'édition du génome in vivo

• Cellectis fait progresser ses deux programmes in vivo phares, .HEAL-101 et .HEAL-201 dans les dyslipidémies sévères, avec des données préliminaires de phase 1 attendues respectivement au second semestre 2027 et au premier semestre 2028
  
• Une transformation soutenue par la poursuite des partenariats existants en thérapie cellulaire et par l’arrêt du développement de lasmé-cel et d’éti-cel
  
• Un modèle opérationnel rationalisé visant à prolonger l’horizon de trésorerie jusqu’au second semestre 2028
  
• Conférences téléphoniques et webcasts le 14 septembre : une conférence en anglais à 8h00, heure de New York / 14h00, heure de Paris et une conférence en français à 9h00, heure de New York / 15h00, heure de Paris
  

NEW YORK, 14 sept. 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cellectis (la « Société ») (Euronext Growth: ALCLS – NASDAQ: CLLS), société pionnière dans l'édition du génome, annonce que son conseil d’administration a approuvé le 11 septembre 2026 une transformation stratégique visant à devenir une société d’édition du génome in vivo, se consacrant au développement de traitements aux effets durables dans les maladies chroniques.

Un portefeuille différencié de programmes d’édition du génome in vivo

La transformation stratégique de la Société s'appuie sur l'obtention d'une preuve de concept préclinique prometteuse pour ses deux programmes candidats phares, .HEAL-101 et .HEAL-201. .HEAL-101 est un produit candidat d'édition de bases in vivo ciblant APOC3 dans l'hypertriglycéridémie sévère ; .HEAL-201 est un produit candidat d'édition épigénétique in vivo ciblant PCSK9 dans l'hypercholestérolémie sévère.

.HEAL-101

• L’hypertriglycéridémie sévère (sHTG) constitue encore un important besoin médical non satisfait, avec un risque élevé de pancréatite aiguë, à une morbidité cardiovasculaire accrue, et des options thérapeutiques limitées. .HEAL-101 est développé pour les patients atteints de sHTG à haut risque, y compris ceux présentant un taux de triglycérides ≥ 880 mg/dL, ou ≥ 500 mg/dL associé à un antécédent de pancréatite aiguë, soit une population cible estimée entre 1 et 2 millions de patients aux États-Unis et en Europe.
  
• .HEAL-101 cible le gène humain APOC3, cible bien validée dans la sHTG, au moyen d'un éditeur de bases TALE spécifique de ce gène (« APOC3 TALEB ») formulé dans des nanoparticules lipidiques (LNP).
  
• Transfecté sous forme d'ARNm dans une lignée cellulaire hépatique, APOC3 TALEB a présenté une forte activité d'édition sur la cible (taux moyen d’édition de base > 70 %), qui s'est traduite par une réduction profonde et significative de la sécrétion de la protéine APOC3 (réduction moyenne > 70 %). L'analyse par une méthode non biaisée d'identification des sites hors cible à l'échelle du génome a mis en évidence un profil d'édition hautement spécifique.
  
• Administré par voie intraveineuse dans un modèle murin normolipidémique à foie humanisé, .HEAL-101 a édité avec succès le gène APOC3 humain (édition moyenne sur la cible d'environ 55 %) et abaissé les taux plasmatiques d'APOC3 (baisse moyenne d'environ 60 %, jusqu'à 70 %), avec une diminution des triglycérides circulants (baisse moyenne d'environ 45 %, jusqu'à 68 % par rapport à la valeur initiale avant traitement). Aucune augmentation significative des ALAT (alanine aminotransférase) hépatiques n'a été observée par rapport au groupe témoin non traité.
  
• Administré par voie intraveineuse dans un modèle murin transgénique hypertriglycéridémique exprimant le gène APOC3 humain, .HEAL-101 a significativement réduit les taux plasmatiques d’APOC3 (baisse moyenne d'environ 70 %) et de triglycérides (baisse moyenne d'environ 76 %) par rapport aux valeurs initiales avant traitement, démontrant l'efficacité de .HEAL-101 dans un modèle pertinent de la maladie.
  
• La Société prévoit d’initier en Chine une étude de phase 1 à l’initiative d’un investigateur (IIT) et de communiquer des données cliniques préliminaires de ce programme au cours du second semestre 2027.
  

.HEAL-201

• L'hypercholestérolémie sévère demeure un déterminant majeur de la maladie cardiovasculaire athéroscléreuse : chez de nombreux patients à haut risque, le taux de cholestérol LDL (LDL-C) reste élevé malgré les traitements disponibles. La charge de morbidité est particulièrement lourde chez les patients jeunes à haut risque porteurs de formes génétiques sévères d'hypercholestérolémie et chez ceux présentant une maladie cardiovasculaire précoce, soit une population estimée entre 1 et 2 millions de patients aux États-Unis et en Europe. .HEAL-201 est développé pour répondre aux besoins de ces populations à haut risque.
  
• .HEAL-201 cible le gène humain PCSK9, cible bien validée dans l'hypercholestérolémie sévère, au moyen d'un modulateur épigénétique TALE dirigé contre son promoteur de PCSK9 (« PCSK9 TALEM ») et formulé dans des nanoparticules lipidiques (LNP) pour traiter l’hypercholestorémie sévère.
  
• Transfecté sous forme d'ARNm dans une lignée cellulaire hépatique, PCSK9 TALEM a présenté une forte activité d'édition épigénomique sur la cible (taux moyen > 90 %). Cette édition épigénomique entraîne une baisse stable, profonde et significative des transcrits de PCSK9 et de la sécrétion de PCSK9, sans mise en évidence de modulation hors cible détectable, au niveau des gènes et des protéines.
  
• L'administration par voie intraveineuse de nanoparticules lipidiques encapsulant l'ARNm codant PCSK9 TALEM dans un modèle murin à foie humanisé a réduit avec succès les taux plasmatiques de PCSK9 (réduction moyenne > 90 %).
  
• La Société prévoit d’initier en Chine une étude de phase 1 à l’initiative d’un investigateur (IIT) et de communiquer des données cliniques préliminaires de ce programme au cours du premier semestre 2028.
  

La plateforme différenciée d’édition du génome de Cellectis

Les compétences clés de Cellectis couvrent l'édition par nucléase, l'édition de bases, l’édition épigénétique et la régulation transcriptionnelle. Là où la plupart des acteurs du secteur s'appuient sur une seule modalité, l’arsenal technologique bâti par Cellectis depuis plus de vingt-cinq ans lui permet d'aborder un large éventail de cibles thérapeutiques en combinant plusieurs approches.

« La chirurgie génique a le potentiel de transformer la prise en charge des malades souffrant de dérèglements métaboliques à haut risque, en apportant un bénéfice durable par une administration par intraveineuse unique. Notre décision de recentrer Cellectis sur l'édition du génome in vivo reflète les progrès accomplis avec .HEAL-101 et .HEAL-201, ainsi que notre analyse des domaines où nos capacités d'édition du génome peuvent être déployées le plus efficacement. Ces deux programmes mobilisent des approches distinctes de notre plateforme, l'édition de bases d'APOC3 et l'édition épigénétique de PCSK9 conçus pour permettre une modulation hautement spécifique du génome ou de l’épigénome, avec pour objectif d’éviter la création de cassures double brin de l’ADN. Les preuves de concepts précliniques obtenues à ce jour sont encourageantes. Notre priorité est désormais d’amener ces deux programmes en clinique et d’obtenir les premières données chez l’humain », a déclaré le docteur André Choulika, cofondateur et directeur général de Cellectis.

Lasmé-cel et éti-cel

En 2026, malgré notre conviction continue dans le potentiel des thérapies CAR-T allogéniques et le fort intérêt des cliniciens pour lasmé-cel et éti-cel, l'environnement clinique et commercial de la LAL-B et des LNH a évolué de manière significative. Les progrès continus des protocoles de première ligne, qui se sont récemment accélérés, ont fait reculer les taux de rechute et réduit d’autant le nombre de patients qui rechutent vers les lignes de traitement ultérieures. Dans le même temps, l'essor rapide des anticorps bispécifiques et des approches CAR-T in vivo a avivé la concurrence en deuxième et troisième lignes. Ensemble, ces évolutions réduisent la population de patients éligibles à lasmé-cel et éti-cel : le recrutement de patients s'en trouve ralenti, le développement s'annonce potentiellement plus long et plus coûteux, et la perspective d'un éventuel enregistrement s’éloigne. Nous estimons que ces tendances devraient se poursuivre et restreindre davantage le potentiel commercial de ces deux produits candidats.

À l'issue d'une analyse approfondie de l'évolution du paysage thérapeutique et d'une revue stratégique, la Société a conclu que ses ressources financières et opérationnelles seraient le mieux employées à concentrer ses efforts sur ses programmes d'édition du génome in vivo les plus prometteurs et à en accélérer le développement. Cellectis mettra donc un terme au développement de lasmé-cel et éti-cel tout en recherchant des opportunités de partenariat stratégiques afin de maximiser leur valeur.

Rationalisation opérationnelle pour soutenir la transition stratégique

La Société adaptera son organisation et ses ressources¹ afin de concentrer ses efforts sur ses programmes d’édition du génome in vivo et de soutenir ses partenariats existants dans le domaine des thérapies cellulaires avec AstraZeneca, Allogene, Servier et Iovance. L’ensemble de ces mesures a pour objectif de prolonger l’horizon de trésorerie de la Société jusqu’au second semestre 2028², lui apportant la flexibilité financière nécessaire pour faire franchir à ses programmes d’édition du génome in vivo des étapes-clés de développement.

Conférence téléphonique

L’équipe de direction de Cellectis organisera deux conférences téléphoniques et webcast en direct le 14 septembre 2026 :

• En anglais à 8h00 heure de New York / 14h00 heure de Paris.
  Lien du Webcast:
  https://viavid.webcasts.com/starthere.jsp?ei=1775356&tp_key=7d1d05c480
  Numéro à composer : +1-800-717-1738 ou +1-646-307-1865
  Numéro gratuit depuis la France : +33-800-945-120

• En français à 9h00 heure de New York / 15h00 heure de Paris.
  Lien du Webcast :
  https://viavid.webcasts.com/starthere.jsp?ei=1775361&tp_key=2968b7b0ca
  Numéro à composer : +1-800-717-1738 ou +1-646-307-1865
  Numéro gratuit depuis la France : +33-800-945-120
  

La rediffusion du webcast sera disponible sur le site Internet de la Société, dans la rubrique « Investisseurs », sous la section « Événements et webcasts ».

Dans ce contexte, à la demande de la Société, la cotation des actions ordinaires de Cellectis sur le marché réglementé Euronext Growth d’Euronext Paris sera temporairement suspendue le lundi 14 septembre 2026, de l’ouverture du marché à 9h00 (heure de Paris) jusqu’à l’ouverture du Nasdaq Global Market à 15h30 (heure de Paris).

À propos de Cellectis

Cellectis est une société d'ingénierie du génome qui développe des médicaments génétiques destinés à des maladies aujourd'hui traitées à vie. Forte de plusieurs décennies d'expertise dans les protéines programmables de liaison à l'ADN, la Société a construit une plateforme d'ingénierie du génome différenciée, couvrant l'édition du génome, l'édition de bases, l'édition épigénétique et la régulation transcriptionnelle. En apportant à chaque maladie l'intervention génomique qu'elle appelle, Cellectis développe une nouvelle génération de médicaments génétiques conçus pour dépasser la simple prise en charge de la maladie et viser un bénéfice thérapeutique durable.

Le siège social de Cellectis est situé à Paris, en France, la Société est également implantée à New York et à Raleigh aux États-Unis. Cellectis est cotée sur le Nasdaq Global Market (ticker : CLLS) et sur Euronext Growth (ticker : ALCLS). Pour en savoir plus, rendez-vous sur www.cellectis.com et suivez Cellectis sur LinkedIn et X.

Avertissement

Le présent communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la réglementation applicable en matière de valeurs mobilières, notamment du Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Les déclarations prospectives peuvent être identifiées par l’emploi de termes tels que « conçu », « encourageante », « envisage », « estimons », « objectif », « permettrait », « peut », « potentiel », « potentiellement », « prévoir », « prometteuse », « seraient », « susceptible », « visant », « visent » ou d’expressions similaires, ainsi que de leur forme négative. Ces déclarations prospectives reposent sur les attentes et hypothèses actuelles de notre direction, ainsi que sur les informations dont elle dispose actuellement. Les déclarations prospectives figurant dans le présent communiqué incluent notamment des déclarations relatives à la transformation de la Société en une société spécialisée dans l’édition génomique in vivo ; au calendrier prévu de publication des premières données chez l’être humain (first-in-human) concernant les principaux programmes de la Société ; au potentiel de réussite des programmes d’édition génomique in vivo de la Société ; à la capacité de la Société à initier un IIT en Chine, à la capacité de poursuivre le développement des activités de thérapie cellulaire au travers des partenariats existants ; à la capacité de la Société de mettre en place un ou plusieurs partenariat(s) sur lasmé-cel et/ou éti-cel ; à l’impact attendu, y compris les économies potentielles de coûts, de la décision de la Société de mettre fin au développement de lasmé-cel et d’éti-cel et d’engager un plan de restructuration ; à la mise en œuvre envisagée de réductions d’effectifs et d’autres initiatives de réduction des coûts, ainsi qu’au calendrier prévu de ces mesures ; à la prolongation visée de l’horizon de trésorerie de la Société. Les résultats, performances ou événements réels peuvent différer significativement de ceux exprimés ou sous-entendus dans toute déclaration prospective. De nombreux facteurs importants peuvent affecter défavorablement ces déclarations prospectives et conduire à des résultats réels différents de ceux envisagés dans celles-ci, notamment, sans limitation les incertitudes inhérentes à l’initiation et à l’achèvement des études précliniques et cliniques ; la disponibilité et le calendrier de production des résultats de ces études, une fois celles-ci initiées ; la reconnaissance par les diverses autorités réglementaires des données issues d’IIT générées en Chine ; le risque que les données issues de modèles animaux précliniques ne soient pas transposables aux étapes ultérieures du développement préclinique ou au contexte clinique ; le risque que des données précliniques prometteuses ne conduisent pas à des résultats précliniques supplémentaires ou cliniques positifs ; l’exécution de l’IIT en Chine, l’évolution du paysage concurrentiel des produits d’édition génomique in vivo ; les attentes relatives à l’obtention des autorisations réglementaires nécessaires à la conduite d’essais cliniques ; la disponibilité de financements suffisants pour couvrir les dépenses d’exploitation de la Société, qu’elles soient prévisibles ou imprévues, ainsi que ses besoins en investissements ; les conséquences des réductions d’effectifs et des autres initiatives de réduction des coûts mises en œuvre par la Société, lesquelles pourraient notamment engendrer des défis opérationnels ou stratégiques. S’agissant de notre horizon de trésorerie, nos plans opérationnels, y compris nos plans de développement de produits, peuvent évoluer sous l’effet de divers facteurs, y compris de facteurs actuellement inconnus de notre Société. Par ailleurs, de nombreux autres facteurs importants, notamment ceux décrits dans notre rapport annuel sur formulaire 20-F tel que modifié, ainsi que dans notre rapport financier annuel (y compris le rapport de gestion) relatif à l’exercice clos le 31 décembre 2025, et dans les documents ultérieurement déposés par Cellectis auprès de la Securities and Exchange Commission (« SEC »), disponibles sur le site internet de la SEC (www.sec.gov), ainsi que d’autres risques et incertitudes connus ou inconnus, pourraient affecter défavorablement ces déclarations prospectives et entraîner des résultats, performances ou réalisations réels sensiblement différents de ceux exprimés ou sous-entendus dans ces déclarations prospectives. Sauf obligation légale contraire, nous n’assumons aucune obligation de mettre à jour publiquement ces déclarations prospectives, ni de mettre à jour les raisons pour lesquelles les résultats réels pourraient différer sensiblement de ceux anticipés dans les déclarations prospectives, même si de nouvelles informations venaient à être disponibles ultérieurement.

Pour de plus amples informations sur Cellectis, veuillez contacter :

Contacts média :               Pascalyne Wilson, Director, Communications, + 33 (0)7 76 99 14 33, media@cellectis.com         Patricia Sosa Navarro, Chief of Staff to the CEO, +33 (0)7 76 77 46 93      

Contact pour les relations avec les investisseurs : Arthur Stril, Chief Financial Officer & Chief Business Officer, investors@cellectis.com

_____________________________ ¹ Sous réserve de l’achèvement du processus de consultation des instances représentatives du personnel concernées et conformément aux exigences applicables du droit du travail français et américain.

² Hors impact potentiel d’un futur partenariat relatif à lasmé-cel et/ou éti-cel.

Pièce jointe

• Mr. ZOGS PR FR (1).pdf